乳腺癌威脅女性健康，發(fā)病率呈年輕化趨勢。隨著我國乳腺癌診療水平的提高，推行 “以患者為中心”的治療理念，在延長患者生存期的同時(shí)提高其生活質(zhì)量，已成為乳腺領(lǐng)域?qū)＜谊P(guān)注的重中之重。

為此，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（簡稱CDE）于2021年12月發(fā)布《患者報(bào)告結(jié)局在藥物臨床研究中應(yīng)用的指導(dǎo)原則》，以鼓勵“以患者為中心”的新藥研發(fā)理念，科學(xué)合理的運(yùn)用患者報(bào)告結(jié)局（Patient-Reported Outcomes, PROs）。

PROs究竟有怎樣的作用？對于提高患者生存狀況上有怎樣的價(jià)值和意義？中國工程院院士徐兵河就我國乳腺癌治療領(lǐng)域PROs的現(xiàn)狀與未來進(jìn)行了探討。

徐兵河指出：“PROs是指任何來自患者直接報(bào)告，且不被他人修改或解讀的對自身疾病和相應(yīng)治療感受的評估結(jié)局。PROs的概念大于我們常說的健康相關(guān)生活質(zhì)量（HRQoL），不僅包括了HRQoL的相關(guān)衡量因素，還包括患者對癥狀、機(jī)體功能的主觀評價(jià)以及患者的健康行為等。PROs特別強(qiáng)調(diào)患者自己報(bào)告結(jié)局的重要性。”

徐兵河認(rèn)為，對于患者來說，疾病所帶來的生活質(zhì)量的影響或許大于疾病本身的影響，看似輕微的不良反應(yīng)對于患者來說可能會徹底改變其原有的生活狀態(tài)。PROs的意義在于可以更為準(zhǔn)確地得知患者通過治療想要得到什么樣的結(jié)果，以及對他們來說什么是重要的部分；治療效果也好，藥物安全性也罷，都是來自患者的“主觀聲音”，也是患者切實(shí)體會的治療結(jié)局。

“PROs以病人的利益為出發(fā)點(diǎn)，可以解釋生理指標(biāo)的變化對患者健康狀況的影響。癌癥患者通過報(bào)告PROs的相關(guān)情況，如疾病本身導(dǎo)致的癥狀、與藥物有關(guān)的不良事件、日常生活和心理、社會功能、對治療的滿意度等，為醫(yī)生決策提供重要參考�！毙毂�河補(bǔ)充。

PROs不僅能夠準(zhǔn)確的評估治療對于患者的影響，在評價(jià)治療藥物療效和安全性上PROs有著更為重要的意義。對此，徐兵河指出：“PROs已成為評價(jià)抗腫瘤藥物臨床價(jià)值的重要指標(biāo)，并被越來越多的臨床研究設(shè)定為次要研究終點(diǎn)或探索性終點(diǎn)。美國臨床腫瘤學(xué)會（ASCO）已明確推薦，對任何分子分型的轉(zhuǎn)移性乳腺癌患者，臨床研究的終點(diǎn)設(shè)計(jì)上都應(yīng)兼顧療效和PROs的評估，反映治療風(fēng)險(xiǎn)和獲益。“

對于PROs對于腫瘤治療的價(jià)值，徐兵河指出：“將PROs作為臨床研究的評價(jià)終點(diǎn)和患者管理的重要評價(jià)標(biāo)準(zhǔn)，充分說明了PROs對于腫瘤治療的科學(xué)意義，更進(jìn)一步的實(shí)現(xiàn)了與國際接軌。”

為了加快落實(shí)《患者報(bào)告結(jié)局在藥物臨床研究中應(yīng)用的指導(dǎo)原則》，擴(kuò)大PROs在乳腺癌治療領(lǐng)域的科學(xué)使用，切實(shí)提高乳腺癌患者生存狀況，徐兵河、中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院腫瘤醫(yī)院馬飛領(lǐng)銜成立中國乳腺癌PROs評價(jià)標(biāo)準(zhǔn)委員會（以下簡稱“專委會”），并計(jì)劃開展一系列的項(xiàng)目來提升中國乳腺癌治療領(lǐng)域PROs評價(jià)能力。

PROs評價(jià)量表是用來評價(jià)和收集PROs的工具。徐兵河指出：“目前我國所應(yīng)用的PROs量表多為國外引入，與國內(nèi)現(xiàn)狀并不完全契合，因此亟需開發(fā)一種適合國人的PROs評價(jià)標(biāo)準(zhǔn)�！睋�(jù)介紹，專委會將設(shè)計(jì)并制定中國首個乳腺癌患者PROs的評價(jià)量表，以規(guī)范中國乳腺癌治療領(lǐng)域PROs評價(jià)標(biāo)準(zhǔn)。此外，還將開發(fā)適合中國患者的電子版患者報(bào)告結(jié)局評價(jià)工具（ePROs），便于患者更為準(zhǔn)確的評估自己的生活狀態(tài)。