美國冷泉港實驗室科學家在一項新研究中，使用CRISPR基因編輯技術(shù)，使橫紋肌肉瘤（RMS）細胞內(nèi)一種特殊蛋白質(zhì)復合物失效，導致腫瘤細胞轉(zhuǎn)變?yōu)榻】档募∪饧毎�。最新研究有望催生新的癌癥療法。相關(guān)論文刊發(fā)在最新一期《美國國家科學院院刊》上。

　　RMS是一種罕見癌癥，主要影響10歲以下的兒童。RMS患者的基因突變會導致他們的細胞產(chǎn)生一種特定蛋白PAX3-FOXO1，從而阻止骨骼肌細胞分化，使這些細胞無法變成肌肉，進而形成一團癌組織。

　　在最新研究中，科學家使用CRISPR技術(shù)來禁用或敲除不同基因，以了解哪些基因會與PAX3-FOXO1產(chǎn)生協(xié)同作用阻止了RMS細胞分化。分析表明，如果RMS細胞失去了制造核因子Y的能力，細胞就會分化為肌肉細胞。直接敲除PAX3-FOXO1也有同樣效果。試驗結(jié)果表明，腫瘤失去了癌癥的所有特征。這項技術(shù)可針對任何癌癥，使其分化或使其停止不受控繁殖，變成非癌細胞。

　　研究團隊稱，盡管最新發(fā)現(xiàn)離轉(zhuǎn)化為療法還有很長的路要走，但抑制核因子Y的藥物已經(jīng)在研發(fā)中，包括那些阻止蛋白質(zhì)復合物形成或與DNA結(jié)合的藥物。