轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)平臺(tái)如何打造創(chuàng)新“閉環(huán)”？

上海張江，吉?jiǎng)P基因總部CAR慢病毒生產(chǎn)車間。

“這里由七個(gè)獨(dú)立功能分區(qū)組成，并配有一整套獨(dú)立的產(chǎn)品質(zhì)量控制檢驗(yàn)室。所有慢病毒CARs產(chǎn)品必須經(jīng)過17項(xiàng)質(zhì)量檢定，完全符合標(biāo)準(zhǔn)后才允許放行�！奔�?jiǎng)P基因科技公司總經(jīng)理余學(xué)軍告訴記者，這個(gè)投資數(shù)千萬元，占地1200平方米的GMP級(jí)CAR慢病毒生產(chǎn)基地是凱基因在轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的又一布局。

不久前，上海市科委公布了2016年度上海市科技小巨人工程擬立項(xiàng)名單，吉?jiǎng)P基因榜上有名。進(jìn)軍“科技小巨人”，吉?jiǎng)P基因的“創(chuàng)新密碼”是什么？

“我們力圖以醫(yī)生為核心、研發(fā)為路徑、產(chǎn)業(yè)化跟進(jìn)打造一個(gè)全新模式的轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)平臺(tái)，以此滿足臨床上提出的所有轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)需求，尤其是分子診斷、細(xì)胞免疫治療需求�！薄耙粋�(gè)完整閉環(huán)”的打造正是吉?jiǎng)P基因創(chuàng)始人及CEO曹躍瓊的答案。

深耕科研服務(wù)：技術(shù)與臨床互為“反哺”

“任何一種醫(yī)療技術(shù)，安全是前提，療效是最終目的�！遍L海醫(yī)院血液內(nèi)科主任楊建民告訴記者，“我們和吉?jiǎng)P基因的合作，是從購買病毒開始逐漸深入的。吉?jiǎng)P基因在慢病毒載體構(gòu)建領(lǐng)域有技術(shù)優(yōu)勢，在CAR-T細(xì)胞的制備上也有一整套質(zhì)量控制標(biāo)準(zhǔn)�！�

專業(yè)的慢病毒和細(xì)胞制備GMP車間，可以確保臨床試驗(yàn)中使用的CART細(xì)胞的安全性，這無疑是吉?jiǎng)P基因的一大“賣點(diǎn)”。

曹躍瓊告訴記者，經(jīng)過15年發(fā)展，吉?jiǎng)P基因已經(jīng)成為國內(nèi)最大的疾病診療關(guān)鍵基因研究服務(wù)供應(yīng)商，建立了國內(nèi)最大的慢病毒文庫，包含幾乎覆蓋人類所有基因的近15萬個(gè)獨(dú)立克隆。此外，吉?jiǎng)P基因還建立和完善了高通量細(xì)胞學(xué)實(shí)驗(yàn)平臺(tái)、生物信息平臺(tái)、高通量WB及免疫組化平臺(tái)、實(shí)驗(yàn)動(dòng)物平臺(tái)。 “這些技術(shù)和資源確保吉?jiǎng)P基因能夠持續(xù)為客戶提供優(yōu)質(zhì)、便捷、高效的科研服務(wù)，產(chǎn)生高質(zhì)量科研項(xiàng)目及科學(xué)論文。”曹躍瓊說，反過來，與300多家三甲醫(yī)院腫瘤研究領(lǐng)域的2000多名臨床科學(xué)家保持長期緊密的合作關(guān)系，來自這些一線臨床專家的知識(shí)經(jīng)驗(yàn)、關(guān)注的問題和提供的反饋，對(duì)吉?jiǎng)P基因拓展新業(yè)務(wù)又具有重要價(jià)值。

“臨床醫(yī)生身處治療一線，他們最了解哪些治療是有效的。企業(yè)則是站在后方，為醫(yī)生們提供精準(zhǔn)的診斷、治療以及產(chǎn)品研發(fā)等服務(wù)。”曹躍瓊說。

進(jìn)軍轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)：架一座從需求到商用的“橋”

在為醫(yī)生提供科研服務(wù)和解決方案的同時(shí)，吉?jiǎng)P基因緊跟國內(nèi)外腫瘤研究和治療的進(jìn)展，開始涉足轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)領(lǐng)域，把臨床需求和研究發(fā)現(xiàn)迅速轉(zhuǎn)化為可標(biāo)準(zhǔn)化的產(chǎn)品和服務(wù)。

尤其在細(xì)胞治療、基因治療和基因檢測領(lǐng)域，吉?jiǎng)P基因逐步構(gòu)筑了產(chǎn)業(yè)化路徑，并降低成本和風(fēng)險(xiǎn)，迅速打開了腫瘤醫(yī)療服務(wù)市場，成為基礎(chǔ)研究到臨床應(yīng)用商業(yè)化的一扇“窗”。

“基于獨(dú)特的資源和積累，吉?jiǎng)P基因2013年9月成立全資子公司吉?jiǎng)P基因科技，開始布局以CAR-T為主的腫瘤免疫治療�！庇鄬W(xué)軍告訴記者。

為了能將CART細(xì)胞制備技術(shù)普及到醫(yī)療機(jī)構(gòu)，簡化對(duì)制備人員的技術(shù)要求，吉?jiǎng)P基因還開發(fā)了一套CART細(xì)胞計(jì)算機(jī)輔助制備系統(tǒng)，只要對(duì)基本熟悉細(xì)胞制備流程的人員經(jīng)簡單的技術(shù)培訓(xùn)，即可勝任臨床CART細(xì)胞制備的要求。如今，吉?jiǎng)P基因正和長海醫(yī)院開展CD19-CART細(xì)胞治療難治復(fù)發(fā)白血病的臨床治療路徑的臨床研究，已經(jīng)治療的14例患者都得到了不同程度的控制。

從科研服務(wù)到轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)平臺(tái)，吉?jiǎng)P基因的創(chuàng)新之路從未停止過。自2002年開始創(chuàng)業(yè)，吉?jiǎng)P基因已經(jīng)形成了一條以疾病基因研究服務(wù)、疾病早期基因診斷、疾病細(xì)胞免疫治療、干細(xì)胞治療和基因治療為一體的全產(chǎn)業(yè)鏈發(fā)展模式。其創(chuàng)立的醫(yī)生合作、科研服務(wù)、產(chǎn)業(yè)化支持相結(jié)合的發(fā)展模式也贏得了資本市場的認(rèn)可，2015年吉?jiǎng)P基因完成B輪1億元人民幣融資，目前又正在洽談C輪融資。

未來，吉?jiǎng)P基因會(huì)繼續(xù)完善這個(gè)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)閉環(huán)，從根本上轉(zhuǎn)變基礎(chǔ)與臨床研究之間脫節(jié)的狀況，縮短研發(fā)周期，促進(jìn)科研成果的轉(zhuǎn)化應(yīng)用。(孫文祥 記者 王春)