人類基因編輯技術(shù)有了“底線”

科技日?qǐng)?bào)記者從中國(guó)科學(xué)院獲悉，人類基因編輯研究委員會(huì)15日在美國(guó)華盛頓正式就人類基因編輯的科學(xué)技術(shù)、倫理與監(jiān)管向全世界發(fā)布研究報(bào)告，并從基礎(chǔ)研究、體細(xì)胞、生殖細(xì)胞/胚胎基因編輯三方面提出相關(guān)原則。中科院廣州生物醫(yī)藥與健康研究院研究員裴端卿作為委員會(huì)中唯一一位中國(guó)學(xué)者，全程參與了研究討論工作。

近年來(lái)，基因編輯技術(shù)因能夠?qū)崿F(xiàn)對(duì)特定DNA片段的敲除、加入而備受科學(xué)家青睞。它推動(dòng)了科學(xué)研究，但也對(duì)社會(huì)倫理和人類安全提出了挑戰(zhàn)。裴端卿介紹，此次報(bào)告提出的基本原則，不僅代表基因編輯領(lǐng)域科學(xué)家的共識(shí)，還代表了全球頂級(jí)的倫理學(xué)家、社會(huì)學(xué)家、哲學(xué)家、社會(huì)活動(dòng)家的廣泛共識(shí)。

“這些原則有望為科學(xué)界對(duì)相關(guān)問(wèn)題探索提供可接受的權(quán)威性依據(jù)。”裴端卿說(shuō)，各國(guó)可以參照本研究的成果與建議，結(jié)合自身國(guó)情及現(xiàn)有法律，來(lái)制定人類基因編輯的管理?xiàng)l例甚至立法。

2015年12月，由美國(guó)科學(xué)院、美國(guó)醫(yī)學(xué)院、英國(guó)皇家學(xué)會(huì)、中國(guó)科學(xué)院聯(lián)合組織的人類基因編輯峰會(huì)在華盛頓召開(kāi)，隨后便成立了人類基因編輯研究委員會(huì)。經(jīng)過(guò)長(zhǎng)達(dá)14個(gè)月的工作，終于形成了研究報(bào)告。

裴端卿介紹，首次人類基因編輯峰會(huì)對(duì)中國(guó)在人類基因編輯研究的倫理問(wèn)題進(jìn)行了卓有成效的討論，充分肯定了中國(guó)學(xué)者在這一領(lǐng)域研究的倫理合理性。此次發(fā)布的報(bào)告為人類基因編輯技術(shù)的進(jìn)一步發(fā)展與運(yùn)用提出了系統(tǒng)性、原則性框架，具有積極意義。

報(bào)告指出，基礎(chǔ)研究可“在現(xiàn)有的管理?xiàng)l例的框架下進(jìn)行，包括在實(shí)驗(yàn)室對(duì)體細(xì)胞、干細(xì)胞系、人類胚胎的基因組編輯來(lái)進(jìn)行基礎(chǔ)科學(xué)研究試驗(yàn)”；對(duì)體細(xì)胞基因編輯可利用現(xiàn)有的監(jiān)管體系來(lái)管理，要把臨床試驗(yàn)與治療限制在疾病與殘疾的診療與預(yù)防范圍內(nèi)，在應(yīng)用前要廣泛征求大眾意見(jiàn)；在生殖（可遺傳）基因編輯方面，開(kāi)展臨床研究試驗(yàn)要有令人信服的治療或者預(yù)防嚴(yán)重疾病、嚴(yán)重殘疾的目標(biāo)，“并在嚴(yán)格監(jiān)管體系下使其應(yīng)用局限于特殊規(guī)范內(nèi)”。

報(bào)告強(qiáng)調(diào)，任何可遺傳生殖基因組編輯“應(yīng)該在充分的持續(xù)反復(fù)評(píng)估和公眾參與條件下進(jìn)行”。為此，委員會(huì)特別就開(kāi)展可遺傳生殖系統(tǒng)基因編輯提出了10條規(guī)范標(biāo)準(zhǔn)，包括：缺乏其他可行治療辦法，僅限于預(yù)防某種嚴(yán)重疾病，僅限于編輯已經(jīng)被證實(shí)會(huì)致病或強(qiáng)烈影響疾病的基因等。

延伸閱讀

人類生殖細(xì)胞基因編輯：謹(jǐn)慎放開(kāi)

“基因剪刀”可“改造”胎兒

基因編輯技術(shù)也被稱為“基因剪刀”。眾所周知，脫氧核糖核酸（DNA）是主要遺傳物質(zhì)，呈螺旋互繞的雙鏈結(jié)構(gòu)。在DNA鏈條上，一個(gè)具有某種功能的片段就是基因�；�因編輯技術(shù)可以像人們編輯文字那樣修改DNA鏈編碼，由于對(duì)DNA鏈有剪斷操作，“基因剪刀”是形象的說(shuō)法。

操縱基因即可控制生物性狀，“基因剪刀”可能帶來(lái)深遠(yuǎn)影響。理論上，基因編輯可改變特定的遺傳性狀，因而可用來(lái)“改造”胎兒，讓其不再攜帶家族遺傳的缺陷基因或致病基因。

多國(guó)科學(xué)家已開(kāi)始積極探索利用基因編輯技術(shù)治療疾病。目前全球最流行的“基因剪刀”是2013年興起的CRISPR-Cas9技術(shù)，主要發(fā)明者之一是出生在中國(guó)的美籍華人科學(xué)家張峰。

“定制嬰兒”是最大擔(dān)憂

不過(guò)，這項(xiàng)技術(shù)也引發(fā)對(duì)“定制嬰兒”等倫理問(wèn)題的擔(dān)憂。

由于基因編輯技術(shù)尚未成熟，一些人擔(dān)心，基因編輯過(guò)程中一旦出現(xiàn)微小錯(cuò)誤，將可能在人類基因庫(kù)中留下長(zhǎng)久后果，因而對(duì)這項(xiàng)技術(shù)充滿恐懼。

另外也有科學(xué)家擔(dān)心，被用來(lái)預(yù)防基因疾病的技術(shù)，可能被用來(lái)增強(qiáng)智力；或制造在體力上適合承擔(dān)某種特殊任務(wù)的人類，比如戰(zhàn)士。

倫理學(xué)家擔(dān)心，如果放開(kāi)基因編輯在胚胎上的應(yīng)用，可能會(huì)導(dǎo)致該技術(shù)應(yīng)用于改變?nèi)说纳砀摺⒅橇Φ确矫�，也就是說(shuō)用于“人類增強(qiáng)”�！叭祟愒鰪�(qiáng)”被倫理學(xué)家認(rèn)為是處于非治療目的，通過(guò)自然或人工的手段，暫時(shí)性或永久性地克服人體局限。

對(duì)于這些問(wèn)題，科學(xué)家、倫理學(xué)家、法律專家和患者團(tuán)體，進(jìn)行了好幾年的討論。

允許“有條件”用于預(yù)防嚴(yán)重（基因）疾病

在2月15日發(fā)布的這份名為《人類基因編輯——科學(xué)、倫理和監(jiān)管》的報(bào)告中，美、中等22名多國(guó)科學(xué)家指出，在未來(lái)一些特殊情況下，應(yīng)該允許改變?nèi)祟惿�殖�?xì)胞的基因組，比如用在預(yù)防有嚴(yán)重（基因）疾病的小孩出生。這是國(guó)際社會(huì)對(duì)“基因剪刀”如何使用給出一個(gè)初步的結(jié)論。

簡(jiǎn)單地說(shuō)，就是允許科學(xué)家“剪掉”一些“壞”基因，以防止患有鐮狀細(xì)胞貧血、囊性纖維化等一些重大遺傳疾病的嬰兒出生。

不過(guò)，為了嚴(yán)格監(jiān)管，這份長(zhǎng)達(dá)216頁(yè)的報(bào)告當(dāng)中，對(duì)基因編輯的適用條件提出一系列嚴(yán)格的要求。

1.沒(méi)有其他合理手段可以嘗試。2.科學(xué)家們必須嚴(yán)格證實(shí)，這些被編輯的基因?qū)е铝酥卮蠹膊。�或讓重大疾病的發(fā)病率極大提高。3.需要可信的臨床前與臨床試驗(yàn)，來(lái)評(píng)估這一手段的風(fēng)險(xiǎn)與收益，確保參與者的健康與安全。4.研究人員要對(duì)參與者進(jìn)行長(zhǎng)達(dá)幾代的跟蹤分析，了解長(zhǎng)期風(fēng)險(xiǎn)等。

根據(jù)這項(xiàng)報(bào)告，在人類生殖細(xì)胞應(yīng)用基因編輯的門(mén)檻依然很高，設(shè)置的條件使得能符合要求的情形并不太多。

副作用可能因客觀原因無(wú)意發(fā)生

該報(bào)告補(bǔ)充說(shuō)，現(xiàn)在，基因編輯技術(shù)不應(yīng)該用于增強(qiáng)人類智能等非治療性目的，因?yàn)檫@樣做被認(rèn)為是不公平的。人們還擔(dān)憂，支付得起這項(xiàng)技術(shù)的富人與支付不起的窮人之間的鴻溝會(huì)進(jìn)一步拉大。

但事實(shí)上，治療疾病和增強(qiáng)功能之間的邊界往往很模糊，即“基因剪刀”的副作用很可能因?yàn)榭陀^原因而無(wú)意發(fā)生。例如，GRIN2B基因不僅與自閉癥有關(guān)，其蛋白水平也和認(rèn)知能力相關(guān)。這意味著，為了預(yù)防自閉癥而編輯這個(gè)基因后，可能會(huì)同時(shí)提高智力水平。（鐘禾）