人民網(wǎng)北京6月4日電 近日，由人民網(wǎng)·人民健康主辦的2020全國兩會“健康中國人”系列圓桌論壇在京舉行�！敖】抵袊�人”系列圓桌論壇已經(jīng)連續(xù)舉辦五屆。

27日，在“探索罕見病用藥保障新機(jī)制，破解罕見病用藥困局”專場論壇上，與會嘉賓圍繞如何提升罕見病患者用藥保障水平，加快完善罕見病醫(yī)療保障體系建設(shè)，以及如何助力罕見病防治事業(yè)發(fā)展等話題建言獻(xiàn)策。

全國人大代表、廣東省佛山市市長朱偉，全國政協(xié)委員、上海申康醫(yī)院發(fā)展中心副主任、中山醫(yī)院副院長朱同玉，全國人大代表、安徽省淮北市人民醫(yī)院黨委委員、副院長任千里，中國健康教育中心副主任吳敬，青島社保研究會副會長劉軍帥，北京協(xié)和血液科主任醫(yī)師、教授趙永強(qiáng)，天津大學(xué)教授吳晶，中國血友病協(xié)作組組長、中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院血栓止血診療中心主任楊仁池，首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院血液腫瘤中心吳潤暉，北京血友之家罕見病關(guān)愛中心理事長關(guān)濤，出席論壇。

加強(qiáng)罕見病知識宣傳教育 完善罕見病醫(yī)療保障體系

論壇上，吳敬提出，我國在罕見病防治領(lǐng)域作出了一系列制度上的安排。助力罕見病防治事業(yè)發(fā)展，還須多方努力加強(qiáng)相關(guān)健康促進(jìn)與教育工作。談到我國罕見病防治機(jī)制的頂層設(shè)計(jì)工作，吳敬表示，“黨和政府始終把人民群眾的生命安全和健康放在第一位，始終堅(jiān)持生命至上、人民至上的理念，在罕見病防治的領(lǐng)域，作出了一系列制度上的安排�！�

任千里表示，從我國基層醫(yī)院中罕見病的診治情況出發(fā)，我國仍需要加大針對罕見病的宣傳，一方面是科普宣傳，要擴(kuò)大公眾對罕見病的了解，同時(shí)醫(yī)院內(nèi)也要展開關(guān)于罕見病相關(guān)的培訓(xùn)，注重多學(xué)科診療，發(fā)揮多學(xué)科診療的優(yōu)勢。

罕見病多是在兒童期發(fā)病，血友病是罕見病的一種。吳晶談到，對于兒童血友病的治療方案，實(shí)際上，“基本醫(yī)療保險(xiǎn)+慈善+大病+救助+傷�！边@樣多層次的醫(yī)療保障，確實(shí)能夠給罕見病、血友病患者更好的保障。

罕見病防治，從按需治療向預(yù)防治療轉(zhuǎn)變

在談到如何加強(qiáng)罕見病的預(yù)防問題時(shí)，趙永強(qiáng)提出，我國的血友病治療保障事業(yè)經(jīng)過二十年的發(fā)展，有了很大進(jìn)步，接下來應(yīng)努力實(shí)現(xiàn)從按需治療到預(yù)防治療的轉(zhuǎn)變。“預(yù)防治療是目前國際上普遍推薦的血友病治療方案，但在我國尚未得到普及�！壁w永強(qiáng)對此提出建議，一方面，醫(yī)保覆蓋擴(kuò)大范圍，結(jié)合社會慈善與企業(yè)的力量，為患者提高報(bào)銷額度，解決治療開銷的負(fù)擔(dān)；另一方面，相關(guān)藥物降低費(fèi)用，讓更多血友病患者用得上、用得起，推動(dòng)實(shí)現(xiàn)從按需治療到預(yù)防治療的轉(zhuǎn)變。

此外，吳潤暉表示，預(yù)防治療中“預(yù)防”的概念不是預(yù)防某種疾病，而是針對血友病患兒使用的一種治療方法。通過治療提高凝血因子，規(guī)律進(jìn)行治療，讓這些患兒不出現(xiàn)出血癥狀。它的治療意義類似于高血壓吃降壓藥避免高血壓性心腦血管事件發(fā)生，不形成腦出血，預(yù)防不良并發(fā)癥。

朱同玉認(rèn)為“所有的罕見病救治都是貴在早、貴在預(yù)防，如果可以更早地介入治療可以大大降低并發(fā)癥，大部分人都可以像正常人一樣生活，如果經(jīng)過了科學(xué)的預(yù)防，罕見病的治療成本就更加節(jié)約，為社會創(chuàng)造的價(jià)值也更多�！�

醫(yī)保政策不斷完善 盼各地更快落地

關(guān)于醫(yī)保政策的發(fā)展完善楊仁池認(rèn)為，我國目前在一些地方，醫(yī)保政策落地仍然存在問題。2017年，國家醫(yī)保目錄把各種治療血友病的產(chǎn)品納入了國家醫(yī)保范圍，尤其是兒童的預(yù)防治療也納入醫(yī)保范圍，但是對成人還有諸多限制。醫(yī)保政策在一些地方落地實(shí)施不盡如人意，楊仁池呼吁盡快落地醫(yī)保政策，充分改善這一問題。

劉軍帥在分享青島市罕見病醫(yī)保政策特點(diǎn)時(shí)講到，一是，血友病藥物的報(bào)銷比例較高；二是，自2010年以來，對血友病藥物門診醫(yī)保報(bào)銷不設(shè)起付線和封頂線；三是，對血友病患者的醫(yī)保項(xiàng)目費(fèi)用報(bào)銷和區(qū)間費(fèi)用報(bào)銷中出現(xiàn)的自付額度，再通過專設(shè)的慈善基金援助，基本可實(shí)現(xiàn)全部報(bào)銷�；�于此，血友病患者基本不用再承擔(dān)費(fèi)用。

從改善藥品供應(yīng)到降低藥價(jià) 提升罕見病患者用藥保障水平

論壇上，關(guān)濤提出，罕見病患者的生命健康需要藥物的保障，希望通過擴(kuò)大藥品供應(yīng)、進(jìn)一步降低藥價(jià)，讓更多患者受益。“從沒有藥到突然用到有效藥物的時(shí)候，生活完全得到了改變�！弊鳛橐幻�血友病患者，關(guān)濤表示患者非常關(guān)注新藥的應(yīng)用。

此外，朱偉在論壇上談到，佛山市在2020年進(jìn)一步完善了多層次醫(yī)療保障體系，除了基本醫(yī)保、大病保險(xiǎn)和商業(yè)補(bǔ)充醫(yī)療保險(xiǎn)外，還出臺了起到托底、兜底作用的加強(qiáng)版醫(yī)療救助辦法，使得包括罕見病病友在內(nèi)的各類困難群眾能夠看得起病、吃得起藥。朱偉以血友病為例談到，佛山市已將血友病凝血因子治療納入門診特定病種的保障，對于基本醫(yī)保藥品目錄范圍內(nèi)的藥物，能享受門診特定病種、門診慢性病種和住院醫(yī)療保險(xiǎn)報(bào)銷，如果同時(shí)符合重點(diǎn)醫(yī)療救助對象的條件，還能夠享受醫(yī)療救助“一站式”結(jié)算。